發(fā)布時間： 2017-03-22來源：網(wǎng)絡(luò)
人類遺傳疾病目前幾乎都不能痊愈，只能通過早期診斷來阻止遺傳病患兒的出生。
如果能從胚胎層面修復(fù)有遺傳缺陷的基因，那是不是意味著父母攜帶的遺傳病不會出現(xiàn)在孩子的基因里，遺傳疾病將會就此被阻斷呢？
近日，這樣大膽的設(shè)想在廣醫(yī)三院生殖醫(yī)學(xué)中心劉見橋教授的研究中得到了實(shí)踐，這也是全球首次將基因編輯技術(shù)運(yùn)用于人類二倍體胚胎，在胚胎層面對攜帶遺傳突變基因的胚胎進(jìn)行修復(fù)。
定點(diǎn)改造
3月1日，廣醫(yī)三院生殖中心主任、普通高校生殖與遺傳重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室PI劉見橋教授的團(tuán)隊(duì)在國際期刊MolecularGeneticsandGenomics（《分子遺傳學(xué)和基因組學(xué)》）上發(fā)表研究，該研究是人類二倍體胚胎（即一個卵子和一條精子組成的胚胎）基因編輯的最新研究成果，證實(shí)了CRISPR基因編輯技術(shù)可以讓科學(xué)家對人類的DNA進(jìn)行定點(diǎn)改造，為通過改造缺陷基因來治療遺傳疾病提供了可能性。這是全球首篇關(guān)于CRISPR技術(shù)在人類二倍體胚胎中應(yīng)用的描述。
初次運(yùn)用
據(jù)介紹，以往也有涉及人胚胎的基因研究，由于研究者采用的是三倍體胚胎（兩個精子和一個卵子），多了一組染色體，胚胎本身存在缺陷，因此，對于CRISPR基因編輯技術(shù)在健康胚胎中如何操作、是否有效等問題，科學(xué)家們?nèi)栽诓恍柑剿鳌?br/> 劉見橋團(tuán)隊(duì)的研究首先也將CRISPR基因編輯技術(shù)應(yīng)用在異常三倍體胚胎中，結(jié)果顯示修復(fù)率依然不高，只有約10%-20%。于是，他們將目光對準(zhǔn)了二倍體胚胎。
研究所使用的是廣醫(yī)三院生殖醫(yī)學(xué)中心患者捐贈的未成熟卵子，科研人員先將這些未成熟卵子在體外誘導(dǎo)成熟，然后與捐贈的精子進(jìn)行體外配對，從而獲得了20枚二倍體胚胎，贈精者為遺傳突變?nèi)毕莼驍y帶者，這意味著理論上只有一半胚胎會攜帶遺傳突變基因的胚胎。劉見橋團(tuán)隊(duì)便試圖通過基因編輯技術(shù)去修復(fù)這些胚胎中的遺傳突變基因，以實(shí)現(xiàn)從胚胎層面阻斷遺傳性疾病垂直傳播。
臨床還早
首次將CRISPR基因編輯技術(shù)應(yīng)用于人類二倍體胚胎，劉見橋的這項(xiàng)研究更真實(shí)地說明了該技術(shù)對于阻斷人類致病基因子代傳播的潛力，盡管如此，劉見橋認(rèn)為，“CRISPR/Cas9技術(shù)實(shí)現(xiàn)臨床應(yīng)用還有很長一條道路要走”。
