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由于線粒體疾病是一種遺傳病，主要是由于線粒體的基因發(fā)生突變，而使編碼的線粒體在氧化代謝中所需要的酶或甾體發(fā)生障礙，糖原和脂肪酸等原料不能進入線粒體或不能被充分利用，因此不能產(chǎn)生足夠的能量，無法維持細胞正常生理功能。因此，線粒體肌病沒有特效的治療方法，主要是給予對癥治療，包括飲食治療、藥物治療和其它的治療方法。
飲食治療主要是應用高蛋白、高碳水化合物、低脂飲食，來代償受損的糖異生和減少脂肪的分解。藥物治療可以給予靜脈滴注三磷酸腺苷、輔酶A應用，艾地苯醌、輔酶Q10、大量B族維生素，使血乳酸和丙酮酸水平降低。左卡尼汀可以促進脂類代謝，改善能量代謝。對于血清肌酶增高的患者可以選擇糖皮質(zhì)激素，對于癲癇發(fā)作、顱內(nèi)壓增高等，需要給予對癥治療，還可以應用物理治療來減輕痛苦。