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治療肝豆狀核變性的藥物主要以驅(qū)銅藥物為主，驅(qū)銅即阻止銅吸收的藥物，主要有以下兩大類藥物：
一、絡(luò)合劑：能強烈促進體內(nèi)銅離子排出，如青霉胺、二巰丙磺酸鈉、三羥甲基氨基甲烷、二巰丁二酸等。
二、阻止腸道對外源性銅吸收的藥物：如鋅劑、四硫鉬酸鹽等。
青霉胺是本病的首選藥物，屬于強效的金屬螯合劑，在肝臟中可與銅形成無毒復(fù)合物，促使其在組織沉積部位被清除，減輕游離狀態(tài)銅的毒性。本藥口服易吸收，藥物副作用有惡心、過敏反應(yīng)、重癥肌無力、關(guān)節(jié)病，少數(shù)可以引起白細胞減少和再生障礙性貧血。